Vienas milijonas eurų už vieną injekciją. Skaičius atrodo absurdiškas — kol supranti, kas už jo stovi. Dešimtmetis tyrimų. Milijardai investicijų. Tūkstančiai nesėkmingų bandymų. Ir kelios dešimtys pacientų visame pasaulyje, kuriems šis vaistas — vienintelė galimybė gyventi.
Retų ligų vaistų kainos kelia pyktį ir nerimą. Bet už jų slypi matematika, kurios daugelis tiesiog nežino — ir kuri paaiškina beveik viską.
Kodėl skaičiai tokie dideli
Standartinio vaisto kūrimas trunka apie dešimt metų ir kainuoja vieną ar du milijardus eurų. Per tą laiką patikrinami tūkstančiai cheminių junginių — iš jų galbūt vienas vienintelis pasiekia rinką. Kiekvienas nesėkmingas bandymas sunaudoja laboratorinius darbus, toksikologinius tyrimus, gamybos paruošimą ir klinikinę stebėseną — ir visas šias išlaidas kažkas turi padengti.
Šios išlaidos nedingsta. Jos visos įskaičiuojamos į to vienintelio sėkmingo vaisto kainą. Kiekviena dozė neša ant savęs visų nesėkmių svorį.
„Žmonės mato skaičių ir galvoja — tai godumas”, — paaiškino genetikas. „Bet jie nemato tūkstančių nesėkmių, kurias tas vienas vaistas turi subsidijuoti.”
Kai pacientų — kelios dešimtys visame pasaulyje
Vaistas nuo diabeto gali būti parduodamas milijonams žmonių. Vaistas nuo retos genetinės ligos — galbūt trisdešimčiai. Fiksuotos kūrimo išlaidos — tos pačios. Bet rinka — tūkstančius kartų mažesnė.
Matematika negailestinga. Vieną ar du milijardus eurų padalinkite iš trisdešimties pacientų — ir gaunate kainą, kuri atrodo neįmanoma. Bet ji atspindi ne pelno troškimą, o trūkumo ekonomiką.
„Tai aritmetikos dėsnis, ne moralinis pasirinkimas”, — ramiai pasakė genetikas. „Kuo mažiau pacientų — tuo daugiau tenka kiekvienam. Ir nuo to niekas nepabėgs.”
Kodėl retos ligos atsiranda atsitiktinai
Kai kurios retos ligos kyla ne dėl gyvenimo būdo, ne dėl aplinkos, ne dėl mitybos — o dėl savaiminių genetinių mutacijų, kurios atsiranda DNR kopijavimo metu. Molekulinė klaida vienoje ląstelėje. Viename gene. Vienu momentu.
Tokie sutrikimai nepriklauso nuo lyties, socialinės padėties ar geografijos. Jie atsiranda kaip statistinės išimtys — genetinės loterijos rezultatas, kurio niekas negalėjo numatyti ir niekas nesukėlė tyčia. Aplinkos įtaka dažnai minimali, o paveldėjimo dėsningumai gali būti paslėpti kartų kartomis — arba jų gali visai nebūti.
Todėl retos ligos neturi didelės rinkos. Nėra rizikos grupės, kuriai galima taikyti prevenciją. Nėra milijonų žmonių, kuriems galima parduoti gydymą. Ir nėra būdo nuspėti, kurioje šeimoje, kurioje šalyje, kuriuo momentu toks sutrikimas pasireikš.
Kodėl farmacijos bendrovės vengia retų ligų
Investicijos eina ten, kur grąža didžiausia. Vaistas milijonams pacientų atsiperka per kelerius metus. Vaistas kelioms dešimtims — galbūt niekada nepadengs net dalies kūrimo išlaidų be papildomos paramos.
Retos ligos išlieka moksliškai svarbios ir neretai atveria kelius naujoms gydymo technologijoms. Bet jų rinkos tokios mažos, kad privataus finansavimo pritraukti beveik neįmanoma vien komerciniais pagrindais. Projektai juda į priekį tik tada, kai reguliavimo lengvatos, patentinė apsauga ar specialios kainodaros taisyklės kompensuoja ribotą paklausą.
Todėl viena injekcija kainuoja milijoną. Ne todėl, kad ją brangu pagaminti — o todėl, kad ji vienintelė, kuri pavyko. Ir pacientų, kuriems ji skirta, galima suskaičiuoti ant rankų pirštų.
